脊髓性肌萎缩症(SMA)特效治疗药物诺西那生钠于今年1月1日进入新版医保目录。3月16日,重庆两名SMA成人患者分别在重医附一院和大坪医院,接受了腰穿鞘内注射诺西那生钠治疗,成为重庆首批享受该病种“天价药”降费进医保实惠的患者。

据介绍,SMA是一种神经系统遗传病,主要表现为进行性肌肉萎缩和无力,进而出现吞咽、呼吸功能的丧失,是2019年国家颁布的首批罕见病之一。新生儿发病率约为1/6000—1/10000。

37岁的王晶(化名)是SMA患者,在重医附一院接受了腰穿鞘内注射诺西那生钠治疗。自出生起,她就一直不能独立站立和行走。从23岁起,她肌肉萎缩加重,洗漱、进食、书写等日常生活也受到严重影响。

在大坪医院接受治疗的患者今年18岁,是从12岁开始出现症状,2018年被确诊为SMA。

诺西那生钠由渤健公司研发、生产,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,于2016年12月23日首次在美国获批,2019年2月在中国获批上市。但其一针近70万元的价格,加上此前未纳入医保,让很多患者望而止步,成为“天价药”。

为何价格会这么高?重医附一院神经内科副主任肖飞说,因为SMA是罕见病,与普通药物不同的是,罕见病病人数量少,愿意投入资金研发的企业也少,药物研发进展缓慢,而为了收回研发成本,定价较高。

“我们一直都在等降价的那一天,终于等到了!”当听到诺西那生钠纳入医保的消息后,王晶的母亲喜极而泣。

2021年12月,国家医保局公布了74种新药进医保,诺西那生钠注射液位列其中。经过8轮“灵魂砍价”,该药品降价到每针3.3万元,并进入新版医保药品目录,从今年1月1日开始执行。

“这种药只能采用腰穿鞘内给药,因为存活到成年期的SMA患者大多存在严重的脊柱畸形,所以腰椎穿刺难度极大。”肖飞说,经过神经内科、麻醉科的通力合作,在床旁超声引导下,经过数次尝试,最终成功穿刺。.

大坪医院神经内科副主任医师陈阳说,已有多位SMA患者联系医院准备接受诺西那生钠治疗。 (记者 李珩)

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